遺伝子編集の単回投与でLDLコレステロール62％低下　米で初期治験結果

GROUND NEWS より

米イーライリリーとバーブ・セラピューティクスが開発する遺伝子編集治療薬「VERVE‑102」が、 単回の静脈投与でLDL（悪玉）コレステロールを最大62％低下させたことが、米医学誌『ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン』に発表された。

同薬は、肝臓でPCSK9遺伝子を恒久的にオフにするベース編集技術を用いる。 35人を対象とした第1b相試験では安全性は概ね良好で、 効果は最長18カ月持続した例も確認された。

家族性高コレステロール血症などの高リスク患者にとって「一度きりで済む治療」として画期的との声がある一方、専門家は長期的な安全性の検証が不可欠と指摘している。